Un tratament inovator a demonstrat o creștere semnificativă a vitezei de creștere la copiii cu hipocondroplazie, o boală genetică rară care afectează dezvoltarea oaselor. Într-un studiu clinic de fază III, copiii tratați timp de un an au crescut cu 2,33 centimetri mai mult decât cei care au primit placebo. Rezultatele au fost publicate în NEJM Evidence și prezentate la Congresul Societății Europene de Endocrinologie Pediatrică din 2026.
Hipocondroplazia este caracterizată printr-o creștere osoasă afectată și o statură mică disproporționată. Boala poate provoca complicații neurologice și probleme la nivelul urechilor, nasului și gâtului. Diagnosticul se face de obicei în primii ani de viață sau la începutul perioadei școlare, fiind cauzat de modificări ale genei FGFR3, care controlează creșterea oaselor.
Studiul CANOPY-HCH-3, desfășurat în nouă țări, a evaluat vosoritida, un analog al peptidei natriuretice de tip C, destinat să contracareze semnalizarea excesivă prin FGFR3. Cercetarea a inclus 80 de copii cu vârste între 3 și 17 ani, tratați zilnic timp de 52 de săptămâni. Studiul a avut loc între 17 iunie 2024 și 23 aprilie 2026.
Rezultatele au arătat o diferență medie ajustată de 2,33 centimetri pe an în favoarea tratamentului, diferența fiind semnificativă statistic. În plus, copiii tratați au avut o înălțime medie cu 2,35 centimetri mai mare după un an, comparativ cu grupul placebo. Agențiile de reglementare precum EMA și FDA nu au autorizat încă un tratament pentru hipocondroplazie.
Sursa: Sanatate
Utilă știrea, mersi pentru detalii!
Bine de știut, exact ce aveam nevoie să aflu azi.
Bine că se investește în sănătatea comunității.
Sper să ajute cu adevărat pacienții care au nevoie.
Articol bine documentat, felicitări redacției!
Sper ca personalul medical să beneficieze și el de aceste investiții.
Sper să se reflecte și în timpii de așteptare, nu doar în aparatură.
Interesant, nu știam asta!
Foarte utilă informația, o transmit și altora din familie.
Bună treabă, continuați așa cu informarea!